Debate sobre linfangioleiomiomatose (LAM) mostrou que o acesso a tecnologias em saúde depende não apenas da incorporação de medicamentos e exames, mas também de diagnóstico, protocolos, estrutura assistencial e capacidade de atendimento da rede.

A Comissão de Direitos Humanos e Legislação Participativa (CDH) do Senado realizou, na última quinta-feira (20), audiência pública para discutir os desafios relacionados à linfangioleiomiomatose (LAM), doença rara que afeta predominantemente mulheres. Embora o debate tenha sido concentrado na LAM, as discussões revelaram desafios mais amplos da política brasileira para doenças raras, especialmente na transformação de tecnologias incorporadas ao SUS em acesso efetivo ao cuidado.

Um dos principais pontos foi apresentado por Thais Piazza de Melo, assessora técnica especializada do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (DGITS) do Ministério da Saúde e coordenadora-geral substituta de Gestão de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas.

Segundo Thais, a Conitec assessora o Ministério da Saúde na incorporação, exclusão ou alteração de tecnologias no SUS e também na elaboração e atualização dos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs).

Esse processo considera evidências clínicas, avaliação econômica, impacto orçamentário, experiências internacionais e a perspectiva dos pacientes.

A apresentação também evidenciou que incorporar uma tecnologia não significa que ela esteja imediatamente disponível ao paciente. Após a recomendação da Conitec e a decisão do Ministério da Saúde, existe um prazo máximo de 180 dias para a disponibilização da tecnologia.

A etapa seguinte envolve a organização da oferta e a pactuação entre União, estados e municípios, que define responsabilidades sobre fornecimento e implementação.

No caso específico da LAM, Thais destacou que o sirolimo foi incorporado ao SUS em 2020, especificamente para o tratamento de adultos com a doença. Em 2021, também foi incorporada a dosagem do medicamento, utilizada para ajustar a dose adequada às pacientes. O PCDT da LAM está vigente desde 2021 e orienta a utilização das tecnologias na prática clínica.

O debate, contudo, mostrou que o principal desafio está justamente na distância entre a existência formal de uma tecnologia e a capacidade da rede de garantir o atendimento. Representantes de pacientes e especialistas apontaram dificuldades no diagnóstico, concentração de centros especializados e necessidade de deslocamentos para acesso ao tratamento.

O especialista Bruno Guedes Baldi destacou que o Brasil estima cerca de 3 mil casos de LAM, mas apenas aproximadamente 500 estariam diagnosticados, evidenciando o problema da subnotificação e do diagnóstico tardio.

A representante do Ministério da Saúde, Renata de Paula Faria Rocha, acrescentou que a Coordenação de Doenças Raras trabalha na capacitação da atenção primária para identificar sinais que possam indicar uma doença rara, na ampliação da rede de serviços de referência e no uso da telessaúde.

Segundo ela, existem atualmente cerca de 50 serviços de referência em doenças raras, mas o número ainda é insuficiente diante da dimensão territorial do país. O Ministério também estuda mecanismos de “navegação” do paciente, para que ele não precise percorrer sozinho diferentes pontos da rede em busca de atendimento.

Impactos para o setor

Para o setor de saúde, a audiência reforça que a agenda de doenças raras está migrando de uma discussão exclusivamente sobre medicamentos para uma abordagem mais ampla de jornada do paciente. O desafio passa a envolver diagnóstico precoce, exames, protocolos clínicos, centros especializados, telessaúde, reabilitação, transplantes e logística de atendimento.

A discussão também sinaliza oportunidades para novas tecnologias diagnósticas e terapêuticas, além da necessidade de ampliar a infraestrutura especializada e aperfeiçoar a coordenação entre atenção primária e especializada.

Ao mesmo tempo, evidencia que a incorporação de tecnologias pela Conitec é apenas uma etapa de uma cadeia maior: evidência científica, decisão de incorporação, protocolo, financiamento e pactuação, disponibilização e acesso efetivo ao paciente. A própria Conitec mantém em 2026 uma agenda ativa de avaliações e decisões sobre tecnologias, incluindo tratamentos para doenças raras.

Assim, o debate no Senado coloca a implementação das políticas de doenças raras como um dos próximos desafios do SUS: não apenas reconhecer uma tecnologia como necessária, mas garantir que ela chegue, de fato, à paciente que precisa dela.

Por P.C /Notícias DataPolicy.

Créditos da imagem: Edilson Rodrigues/Agência Senado